Informazioni scientifiche

Sperimentazione medico-scientifica: il Progetto NGF

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Effetti neurali della somministrazione di un collirio a base di NerveGrowthFactor (NGF) in pazienti con perdita visiva indotta da glomi delle vie ottiche.

Presso la Divisione di Onco-ematologia Pediatrica del Policlinico A. Gemelli di Roma, in collaborazione con l’Istituto di Oftalmologia dello stesso policlinico, è in corso una sperimentazione medico-scientifica dal titolo: Effetti neurali della somministrazione di un collirio a base di NerveGrowthFactor (NGF) in pazienti con perdita visiva indotta da glomi delle vie ottiche.

Il progetto di ricerca ha come obiettivo la valutazione del potenziale effetto neuroprotettivo della somministrazione topica di un collirio a base di NerveGrowthFactor (NGF) in pazienti con deficit visivi indotti da gliomi delle vie ottiche.

I gliomi di basso grado sono tra i più frequenti tumori cerebrali infantili. Nonostante la loro “benignità”, dal punto di vista istologico, questi tumori risultano essere potenzialmente molto aggressivi sotto il profilo clinico, in relazione alla delicatissima sede in cui si sviluppano. Pazienti affetti da gliomi delle vie ottiche vanno spesso incontro all’insorgenza di deficit visivi, anche molto severi, a causa di fenomeni di tipo compressivo sulle vie ottiche stesse o per una sofferenza tossicoischemica dei neuroni del nervo ottico.

L’NGF è una neurotrofina che supporta la sopravvivenza e la differenziazione neuronale durante lo sviluppo del sistema nervoso centrale, ma alla quale, sempre più, viene riconosciuto anche un ruolo di tipo neuroprotettivo, dimostrato sia in vitro che in alcune selezionate applicazioni cliniche.

L’NGF fu scoperto negli anni ’50 dalla Prof.ssa Rita Levi Montalcini, che per circa trent’anni proseguì le ricerche su questa molecola proteica e sul suo meccanismo d’azione, per le quali nel 1986 è stata insignita del Premio Nobel per la medicina insieme allo statunitense Stanley Cohen.

Nella motivazione del Premio si legge: «La scoperta dell’NGF all’inizio degli anni cinquanta è un esempio affascinante di come un osservatore acuto possa estrarre ipotesi valide da un apparente caos. In precedenza i neurobiologi non avevano idea di quali processi intervenissero nella corretta innervazione degli organi e tessuti dell’organismo».

Proprio per la sua azione neuroprotettiva, la somministrazione di NGF è stata proposta per il trattamento di alcune patologie cerebrali di tipo infiammatorio, traumatico, ischemico e degenerativo. Sono stati dimostrati, sia negli adulti che nei bambini, alcuni benefici secondari alla somministrazione di NGF esogeno di origine murina.

La somministrazione direttamente all’interno dei ventricoli cerebrali di NGF, ad esempio, è stato dimostrato migliori la sintomatologia in adulti affetti da morbo di Parkinson o da malattia di Alzheimer. Anche nei bambini con pregresso danno ipossico-ischemico cerebrale, è stato dimostrato come la somministrazione di NGF per via intraventricolare sia in grado di migliorare il flusso ematico cerebrale, con conseguente miglioramento dei pattern elettroencefalografici e delle loro funzioni cognitive.

Queste vie di somministrazione sono, però, complesse e non scevre da rischi in quanto determinano una limitazione importante all’utilizzo routinario di queste terapie. La somministrazione per via congiuntivale, attraverso un collirio, risulta essere assolutamente non traumatica ed è già stato dimostrato come sia sicura ed efficace in pazienti adulti con ulcere corneali associate a un danno del nervo trigemino e con gravi deficit visivi secondari a glaucoma. In una precedente sperimentazione “pilota” su un piccolo campione di pazienti con gliomi delle vie ottiche, inoltre, questo stesso gruppo di ricercatori ha già riscontrato un miglioramento in termini di parametri elettrofisiologici e di visus nei pazienti arruolati.

Obiettivo del progetto di ricerca guidato dal Prof. R. Riccardi, Direttore dell’Istituto di Pediatria del Policlinico Gemelli e Primario della Divisione di Onco-ematologia Pediatrica dello stesso policlinico, sarà quello di valutare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione congiuntivale di NGF nel migliorare la funzionalità visiva dei bambini con grave compromissione del visus, secondario al danno delle vie ottiche indotto dai gliomi, confermando ed avvalorando, così, i risultati dello studio pilota. Ogni paziente arruolato nello studio verrà sottoposto a ripetute e cadenzate valutazioni oculistiche, elettrofisiologiche e di imaging, attraverso l’esecuzione di risonanze magnetiche nucleari, prima e dopo la somministrazione del collirio per poter valutare e quantificare gli auspicati benefici della terapia stessa.

Nella sua interezza, la sperimentazione durerà oltre nove mesi, alla fine dei quali sarà possibile trarre un bilancio sull’efficacia della terapia topica con collirio a base di NGF in questi pazienti e sulla durata degli auspicati benefici sulla loro capacità visiva. Questo studio viene svolto in collaborazione con l’Istituto di Oftalmologia e con il servizio di Farmacologia Interna del Policlinico Gemelli di Roma, con il Servizio di Farmacologia Traslazionale dell’Università di Tor Vergata di Roma e con l’Agenzia di Sanità Pubblica della Regione Lazio.

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